2025-10-16
熊曼研究组建立纹状体中型多棘神经元分化新技术,为亨廷顿病的细胞疗法提供理论基础及细胞来源
2025年10月15日,《Journal of Clinical Investigation》在线发表了题为《3D培养的人源中型多棘神经元能够功能性整合进亨廷顿病小鼠的神经环路并改善其运动缺陷》(3D-cultured human medium spiny neurons functionally integrate and rescue motor deficits in Huntington’s disease mice)的研究论文。研究首次建立了人多能干细胞高效定向分化为纹状体中型多棘神经元(MSN)亚型的三维悬浮培养新技术,分化的细胞在分子特征上与胎脑内源神经元高度相似;移植实验进一步证实,这些来源于人多能干细胞的MSN亚型能够在结构与功能层面整合入亨廷顿病(Huntington’s Disease, HD)模型小鼠的基底神经节环路的直接通路和间接通路,显著改善HD小鼠的运动功能障碍,为基于神经环路重建的HD的细胞替代治疗提供了全新技术途径和理论基础。亨廷顿病(Huntington’s disease, HD)是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病,全球发病率约为每十万人5–1